基因治疗手术首次应用于年龄相关性黄斑变性的治疗。

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新华网伦敦2月19日电(记者田)牛津大学19日宣布，其眼科教授罗伯特·米德多；在英国国家健康研究所牛津生物医学研究中心的支持下，麦克拉伦完成了世界上第一次基因治疗手术，以解决年龄相关性黄斑变性(AMD)的视力丧失问题。

年龄相关性黄斑变性眼病是英国视力丧失的主要原因。干性黄斑变性是指黄斑细胞的慢性变性，它会在患者视觉的中央部分造成间隙或图像斑点，导致患者日常生活中的阅读和识别困难。第一次手术是由牛津大学80岁的奥斯本夫人进行的。像许多AMD患者一样，她的眼睛患有这种疾病，但是她的左眼更严重，她的中心视力已经恶化，并且她的视力非常模糊。她说她参加实验的目的是帮助那些AMD患者。

导致AMD的一个关键因素是补体系统，这是人类免疫系统中的一种蛋白质系统，可以对抗细菌。在黄斑变性期间，这些蛋白质异常活跃，以类似于攻击细菌的方式攻击视网膜细胞。基因治疗的原则是停止补体系统。

手术包括分离视网膜和将含病毒的溶液注入眼底。这种病毒携带一种经过修饰的脱氧核糖核酸序列，能够感染视网膜色素上皮细胞，纠正导致黄斑变性的遗传缺陷。因为这种效果被认为是持久的，基因治疗理想上只需要一次。

麦克拉伦解释说，这种病毒是一种自然产生的有机体，用于将DNA转移到病人的细胞中。当病毒在视网膜细胞中打开时，它会释放出克隆的DNA，细胞开始制造蛋白质来改变疾病，以纠正补体系统引起的炎症。他希望随着医疗设备和相关基因治疗技术的发展，患干性AMD眼病的人在未来几年内能够得到有效治疗。

来源：罗马观察报